Badania kliniczne
poradnik dla pacjenta
1. Czym są badania kliniczne?
2. Jak powstają leki?
3. Fazy badań klinicznych
4. Jak wygląda proces badania?
5. Fakty i mity
6. Korzyści z udziału w badaniach
7. Placebo w badaniach
8. Prawa i obowiązki pacjenta
9. Jakie pytania zadać badaczowi?
10. Słowniczek pojęć
1. Czym jest badanie kliniczne?
W dobie nowoczesnej medycyny, możemy znaleźć leki na cały wachlarz schorzeń i dolegliwości. Co łączy każdy z nich? Zanim zostały zarejestrowane i trafiły na półki aptek, wszystkie przeszły cały szereg badań naukowych, aby upewnić się, że ich stosowanie jest skuteczne i bezpieczne.
Takie badania nazywane są badaniami klinicznymi. Badania kliniczne dostarczają informacji na temat działania leków. Prowadzone są z udziałem pacjentów, którzy pod okiem zespołu badawczego przyjmują badaną substancję. Badacze monitorują działanie, wchłanianie, metabolizm i wydalanie nowych produktów leczniczych, aby porównać ich skuteczność z innymi terapiami i lekami dostępnymi już dla pacjentów.
Badania kliniczne mogą przebiegać według różnych schematów i mogą mieć różny czas trwania. We wszystkich badaniach, zespół badawczy czuwa nad przebiegiem całego procesu, w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjentów oraz wiarygodnych wyników.
Wygenerowane w ten sposób szczegółowe dane mogą prowadzić do opracowywania kolejnych, innowacyjnych terapii.
2. Jak powstają leki?
1. Badania
Koncepcja nowego leku tworzona jest w oparciu o potrzeby pacjentów i aktualną wiedzę na temat danej choroby.
2. Cel
Tworzona jest cząsteczka lub wiele cząsteczek o podobnej strukturze.
3. Cząsteczka
Uzyskiwana jest cząsteczka wiodąca o najbardziej obiecujących właściwościach.
4. Optymalizacja
W laboratorium sprawdza się, czy wybrana molekuła wykazuje określone działania biologiczne.
5. Faza laboratoryjna
Po potwierdzeniu przewidywanego działania biologicznego, rozpoczyna się etap badań na zwierzętach..
6. Wniosek
Złożenie wniosku o pozwolenie na prowadzenie badania do Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych i Komisji Bioetycznej.
7. 1 faza badań
Przeprowadzenie I fazy badań klinicznych.
8. 2 faza badań
Przeprowadzenie II fazy badań klinicznych.
9. 3 faza badań
Przeprowadzenie III fazy badań klinicznych.
10. Rejestracja
Wydanie decyzji rejestracyjnej i dopuszczenie leku do obrotu.
11. 4 faza badań
Przeprowadzenie IV fazy badań klinicznych.
1. Badania
Koncepcja nowego leku tworzona jest w oparciu o potrzeby pacjentów i aktualną wiedzę na temat danej choroby.
2. Cel
Tworzona jest cząsteczka lub wiele cząsteczek o podobnej strukturze.
3. Cząsteczka
Uzyskiwana jest cząsteczka wiodąca o najbardziej obiecujących właściwościach.
4. Optymalizacja
W laboratorium sprawdza się, czy wybrana molekuła wykazuje określone działania biologiczne.
5. Faza laboratoryjna
Po potwierdzeniu przewidywanego działania biologicznego, rozpoczyna się etap badań na zwierzętach..
6. Wniosek
Złożenie wniosku o pozwolenie na prowadzenie badania do Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych i Komisji Bioetycznej.
7. 1 faza badań
Przeprowadzenie I fazy badań klinicznych.
8. 2 faza badań
Przeprowadzenie II fazy badań klinicznych.
9. 3 faza badań
Przeprowadzenie III fazy badań klinicznych.
10. Rejestracja
Wydanie decyzji rejestracyjnej i dopuszczenie leku do obrotu.
11. 4 faza badań
Przeprowadzenie IV fazy badań klinicznych.
3. Fazy badań klinicznych
Lek jest dostępny dla pacjenta w aptece dopiero wtedy, gdy właściwy organ wyda decyzję o pozwoleniu na dopuszczenie go do obrotu. Przed wydaniem decyzji właściwy organ potwierdza, czy dany produkt leczniczy jest odpowiedniej jakości, czy jest bezpieczny. Ocena odbywa się na podstawie dokumentacji złożonej przez podmiot odpowiedzialny.
Decyzję o tym, czy nowy lek będzie refundowany w konkretnym wskazaniu, podejmuje w Polsce Minister Zdrowia.
Decyzję o tym, czy nowy lek będzie refundowany w konkretnym wskazaniu, podejmuje w Polsce Minister Zdrowia.
4. Jak wygląda proces badania?
1. Wizyta kwalifikacyjna
1. Weryfikacja możliwości wzięcia udziału w badaniu klinicznym.
2. Szczegółowy wywiad, określenie stanu zdrowia pacjenta, zapoznanie z informacjami o badaniu.
3. Wyrażenie świadomej zgody przez pacjenta na udział w badaniu.
4. Badanie pacjenta – sprawdzenie, czy pacjent spełnia kryteria włączenia i nie spełnia kryteriów wyłączenia, określonych w Protokole badania.
5. Decyzja o kwalifikacji pacjenta do badania klinicznego.
2. Randomizacja
1. Zakwalifikowani uczestnicy losowo przydzielani są do jednej z dwóch grup: grupy badanej lub grupy kontrolnej.
2. Pacjenci z grupy badanej otrzymają badaną substancję, a z grupy kontrolnej będą otrzymywać standardową terapię dla danego schorzenia lub placebo.
* 3. Zaślepienie – procedura, w wyniku której uczestnicy ani badacz nie wiedzą jak wygląda przydział do grup. Dokonywane jest w części badań, w celu zapewnienia maksymalnej obiektywności.
1. Zakwalifikowani uczestnicy losowo przydzielani są do jednej z dwóch grup: grupy badanej lub grupy kontrolnej.
2. Pacjenci z grupy badanej otrzymają badaną substancję, a z grupy kontrolnej będą otrzymywać standardową terapię dla danego schorzenia lub placebo.
* 3. Zaślepienie – procedura, w wyniku której uczestnicy ani badacz nie wiedzą jak wygląda przydział do grup. Dokonywane jest w części badań, w celu zapewnienia maksymalnej obiektywności.
3. Badania, wizyty kontrolne
1. Wizyty kontrolne i leczenie oparte o harmonogram opisany w protokole badania.
2. Zakończenie udziału w badaniu.
5. Fakty i mity na temat badań klinicznych
MIT
FAKT
Badania kliniczne są niebezpieczne.
Każde z badań klinicznych jest dokładnie planowane i monitorowane, w celu zminimalizowania ryzyka dla jego uczestników. Przed rozpoczęciem badań przeprowadza się liczne testy laboratoryjne oraz badania mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa przyszłej potencjalnej terapii.
Udział w badaniu klinicznym jest drogi.
Zwykle udział w badaniu klinicznym jest bezpłatny. W zależności od konkretnego badania, mogą wystąpić dodatkowe koszty związane z podróżą, parkingiem czy noclegiem, jednak wiele badań oferuje zwrot tych dodatkowych wydatków.
Jako uczestnik badania nie jestem chroniony.
Formularz świadomej zgody to dokument trudnym językiem, ciężko do końca zrozumieć jego treść.
Zapewnienie pacjentowi pełnego zrozumienia i komfortu co do decyzji o udziale w badaniu klinicznym jest niezbędne dla całego procesu badawczego. Jeśli pojawią się trudności ze zrozumieniem dokumentu, wątpliwości lub dodatkowe pytania, zawsze możesz poprosić o wyjaśnienie Badacza lub zespół badawczy.
Po podpisaniu formularza świadomej zgody nie mogę zrezygnować z badania.
Każdy uczestnik badania klinicznego może zrezygnować z udziału w nim w dowolnym momencie, bez ponoszenia konsekwencji.
W badaniach klinicznych mogą brać udział tylko osoby dorosłe.
W części badań mogą brać udział również dzieci. Badania pediatryczne są kluczowe dla dostosowania leczenia do specyficznych potrzeb dzieci.
Uczestnicy badań klinicznych są jak „króliki doświadczalne”.
Bezpieczeństwo i dobrostan uczestników są kluczowe. Przed rozpoczęciem każdego badania klinicznego, protokół badania jest starannie oceniany przez Komisję Bioetyczną, a uczestnicy są informowani o wszelkich potencjalnych skutkach ubocznych. Gdy potencjalne ryzyko dla uczestnika jest zbyt duże, dane badanie nie zostanie zatwierdzone.
W badaniach klinicznych uczestnicy zawsze otrzymują placebo.
W niektórych badaniach klinicznych stosuje się grupę kontrolną z placebo, ale nie zawsze. Najczęściej dokonuje się podziału na 2 grupy: grupę badaną (uczestnicy, którzy przyjmują produkt badany) oraz grupę kontrolną (uczestnicy, którzy otrzymują dostępną standardową terapię lub placebo, jeśli leczenie standardowe nie jest dostępne).
6. Korzyści z udziału w badaniu
Dostęp do nowoczesnych oraz innowacyjnych terapii.
Możliwość wykonania bezpłatnych, specjalistycznych badań.
Szansa na poprawę jakości zycia.
Bezpłatna opieka medyczna, świadczona przez wysokiej klasy specjalistów.
Przyczynienie się do postępu medycyny i rozwoju systemu ochrony zdrowia.
7. Placebo w badaniach - pytania
Placebo to substancja, która wygląda tak samo jak badany produkt (np. identyczne tabletki lub ampułkostrzykawki), ale nie zawiera substancji czynnej.
W badaniach klinicznych II i III fazy najczęściej dokonuje się podziału pacjentów na 2 grupy: badaną i kontrolną. Grupa badana przyjmuje badany produkt, a kontrolna dostępną na rynku terapię, lub gdy taka nie jest dostępna, placebo. Proces losowego przydzielania uczestników do tych grup nazywany jest randomizacją.
Dane kliniczne zebrane od pacjentów przyjmujących produkt badany są porównywane z danymi pacjentów przyjmujących placebo, dzięki czemu można ocenić skuteczność i bezpieczeństwo badanego produktu.
Placebo wykorzystuje się w celu porównania bezpieczeństwa oraz skuteczności nowej metody terapii ze standardowym leczeniem stosowanym w określonej jednostce chorobowej, lub brakiem leczenia.
Aby udowodnić skuteczność nowego leku, wykraczającą poza psychologiczne skutki wiary w skuteczność leku, porównuje się wyniki eksperymentalnego leczenia choroby z wynikami uzyskanymi po zastosowaniu placebo.
Placebo nie jest stosowane we wszystkich badaniach klinicznych. Może zostać użyte wyłącznie wtedy, jeśli nie istnieje jeszcze sprawdzone leczenie danej jednostki chorobowej. W przypadku dostępnej, skutecznej metody leczenia, w badaniach stosuje się komparator, czyli produkt leczniczy o potwierdzonej skuteczności, rekomendowany w danej jednostce chorobowej.
Przystępując do badania klinicznego, pacjent ma możliwość otrzymania najskuteczniejszej terapii bez względu na grupę, do której trafi.
Nie. Przydział uczestników badań do grup ma jest losowy i niezależny od woli pacjenta oraz badacza. Uczestnicy badania nie są informowani, do której z wymienionych grup zostali zakwalifikowani – taką procedurę nazywa się zaślepieniem badania.
Najczęściej stosowane jest podwójne zaślepienie badania – ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, kto dostaje badany produkt, a kto placebo lub komparator.
Stosowanie zaślepienia jest metodą zmniejszania lub eliminowania błędów i uzyskania obiektywnej oceny leczenia.
8. Prawa i obowiązki pacjenta
a) Prawa pacjenta
- Uczestnictwo w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolne
- Pacjent ma prawo do odmowy udziału w badaniu w dowolnym momencie, bez ponoszenia jakichkolwiek konsekwencji.
- Jeżeli jakieś informacje dla pacjenta są dla niego niezrozumiałe, ma on możliwość zadawania pytań lekarzowi proponującemu udział w badaniu, a lekarz ma obowiązek na wszystkie pytania odpowiedzieć.
- Pacjent ma prawo do otrzymania kopii pisemnej informacji o badaniu oraz podpisanego przez siebie i badacza dokumentu świadomej zgody.
- Pacjent może w każdej chwili zakończyć udział w badaniu. Powinien jednak poinformować o swojej rezygnacji lekarza, a także zgłosić się w wyznaczonym terminie na wizytę kontrolną, która ma na celu ocenę stanu zdrowia po zakończeniu udziału w badaniu.
- Pacjent ma prawo do uzyskania od lekarza informacji o stanie swojego zdrowia na każdym etapie badania klinicznego oraz do wglądu w dokumentację dotyczącą jego osoby.
- Udział w badaniu klinicznym jest bezpłatny dla pacjenta. Koszty badanych produktów leczniczych, badań specjalistycznych i opieki lekarskiej ponosi sponsor badania.
- Pacjent ma prawo do odszkodowania, jeżeli doznał trwałego uszczerbku na zdrowiu bezpośrednio związanego ze stosowanym lekiem lub procedurą medyczną wymaganą przez protokół badania.
- Pacjent ma prawo do zwrotu dodatkowych, udokumentowanych kosztów, które poniósł uczestnicząc w badaniu klinicznym. Koszty leczenia działań niepożądanych pokrywa sponsor badania – zwykle firma farmaceutyczna.
- Pacjent ma prawo do informacji na temat wszelkich nowych danych, które mogą wpłynąć na jego decyzję co do dalszego uczestnictwa w badaniu.
- Pacjent ma prawo do pełnej anonimowości i ochrony swoich danych osobowych.
- Zarówno w czasie badania, jak i po jego zakończeniu pacjent ma prawo do zgłaszania lekarzowi prowadzącemu wszelkich zauważonych zmian samopoczucia.
b) Obowiązki pacjenta
- Podpisując formularz świadomej zgody, pacjent zobowiązuje się do przestrzegania zaleceń badaczy w zakresie m.in. stosowania terapii.
- Pacjent zobowiązany jest do przestrzegania harmonogramu wizyt przewidzianego protokołem. W przypadku zmiany bądź odwołania terminu zaplanowanej wizyty, pacjent powinien o tym fakcie poinformować badacza z wyprzedzeniem.
9. Jakie pytania zadać badaczowi?
Przed podjęciem decyzji o udziale w badaniu klinicznym, warto zadać badaczowi lub lekarzowi szereg pytań, które pozwolą rozwiać ewentualne wątpliwości. Możesz pobrać i wydrukować poniższy plik, aby zanotować odpowiedzi.
10. Słowniczek pojęć
Aktywny lek porównawczy
Lek obecnie dostępny na rynku, uznawany za skuteczny, stosowany w badaniu klinicznym w celu porównania z lekiem badanym.
Badacz
Lekarz, który prowadzi i nadzoruje badanie kliniczne w ośrodku badawczym. Odpowiada za to, aby badanie było prowadzone zgodnie z protokołem, dba o prawa i bezpieczeństwo uczestnika badań klinicznych, a także o zasady etyki i dobrej praktyki klinicznej.
Komisja bioetyczna
Ciało opiniujące, powołane w zgodzie z obowiązującym prawem.
Formularz świadomej zgody
Dokument, który umożliwia pacjentowi podjęcie świadomej decyzji o udziale w badaniu klinicznym. Przedstawia się w nim cel badania, prawa i obowiązki pacjenta, procedury wykonywane podczas badania oraz korzyści i zagrożenia związane z udziałem w badaniu.
Koordynator badania
Osoba odpowiedzialna za przestrzeganie procedur GCP (Zasady Dobrej Praktyki Klinicznej, ang. good clinical practice) w czasie trwania badania klinicznego. Organizuje pracę ośrodka, dba o przestrzeganie realizacji protokołu badania; jest łącznikiem między sponsorem, a ośrodkiem badawczym, weryfikuje wiarygodność danych uzyskiwanych przez zespoły badawcze.
Kryteria włączenia/wyłączenia
Kryteria pomagające ustalić, czy dana osoba kwalifikuje się do udziału w badaniu klinicznym, czy też nie.
Badany produkt leczniczy
Substancja albo mieszanina substancji, której właściwości oceniane są w badaniu klinicznym.
Ośrodek badawczy
Podmiot ochrony zdrowia, np. szpital lub przychodnia, w której prowadzone jest badanie kliniczne.
Placebo
Substancja, która wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera substancji czynnej. Dane kliniczne zebrane od pacjentów przyjmujących badany lek są porównywane z danymi pacjentów przyjmujących placebo, dzięki temu można ocenić skuteczność i bezpieczeństwo badanego leku.
Podwójne zaślepienie badania
Proces utajnienia przydziału do grup w trakcie randomizacji, w wyniku którego uczestnicy i badacz nie wiedzą, czy dana osoba otrzymuje badaną substancję, czy standardową terapię albo placebo, działanie podejmowane w celu zapewnienia obiektywności.
Protokół badania klinicznego
Dokument opisujący plan badania klinicznego, jego cele i sposób realizacji. W Polsce protokół badania jest zatwierdzany przez Komisje Bioetyczne oraz Prezesa Urzędu URPLWMiPB.
Randomizacja
Proces polegający na losowym przydzielaniu uczestników badania do grupy z lekiem badanym lub do grupy kontrolnej (z aktywnym lekiem porównawczym lub placebo). Ani pacjent, ani lekarz prowadzący badanie nie mogą wybrać, do której grupy zostanie przydzielony pacjent.
Sponsor
Jednostka organizacyjna odpowiedzialna za podjęcie, prowadzenie i finansowanie badania klinicznego.
Źródła:
- Pacjent w badaniach klinicznych: Folder informacyjny, Agencja Badań Medycznych
- Mity i fakty na temat badań klinicznych: broszura informacyjna, Agencja Badań Medycznych
- Placebo w badaniach klinicznych, Agencja Badań Medycznych
- https://assets.ctfassets.net/tkom1vk0n4w2/19crTu0QCwWnrvMDAflBBQ/ccd8d3b229cc29e27437a58236bbce99/poland-clinical-trial-questions.pdf